Miglustat

Inhibidor de la enzima glucosilceramida sintasa de administración oral. Útil como tratamiento reductor de sustrato en diversas enfermedades por depósito lisosomal de glucoesfingolípidos (inhibe la síntesis de glucosilceramida, un sustrato para la síntesis de los glucoesfingolípidos).


USO CLÍNICO

Enfermedad de Niemann-Pick: Tratamiento de las manifestaciones neurológicas progresivas en pacientes adultos y pacientes pediátricos con enfermedad de Niemann Pick C (A)

Enfermedad de Gaucher: Pacientes adultos con la enfermedad de Gaucher tipo 1 leve o moderada; se utilizará únicamente en aquellos casos en los que no sea adecuado el tratamiento enzimático sustitutivo (E:off-label)

No existe experiencia de uso en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 menores de 18 años, por lo que no se recomienda su administración.

DOSIS Y PAUTAS DE ADMINISTRACIÓN

Enfermedad de Niemann-Pick

Niños >12 años: 200 mg tres veces al día vía oral.

Niños < 12 años: La dosis debería ajustarse en base al área de superficie corporal: >1,25 m2: 200 mg/8 h; 0,88-1,25 m2: 200 mg/12 h; 0,73-0,88 m2: 100 mg/8 h; 0,47-0,73 m2: 100 mg/12 h; ≤0,47 m2: 100 mg/24 h.

Se recomienda una instauración gradual de la dosis total para disminuir efectos adversos: primera semana 1/3 de la dosis total, segunda semana 2/3 de la dosis total y a partir de la tercera semana dosis total.

En niños menores de 4 años, la experiencia es limitada.

Insuficiencia renal: en pacientes con aclaramiento de creatinina de 50-70 ml/min/1,73 m2, debe iniciarse el tratamiento con una dosis de 200 mg dos veces al día (ajustado según el área de superficie corporal en pacientes menores de 12 años). En pacientes con aclaramiento de creatinina de 30-50 ml/min/1,73 m2, deberá iniciarse con una dosis de 100 mg dos veces al día (ajustado según el área de superficie corporal en pacientes menores de 12 años). No se recomienda su uso en pacientes con insuficiencia renal grave (aclaramiento de creatinina < 30 ml/min/1,73 m2). Insuficiencia hepática: no se ha evaluado en pacientes con insuficiencia hepática.

CONTRAINDICACIONES

Alergia al compuesto. Insuficiencia renal severa (Ccr <30 ml/min).
PRECAUCIONES

Monitorizar el crecimiento (en la fase temprana de tratamiento con miglustat, el reducido incremento de peso inicial puede acompañarse de un reducido aumento de la estatura). Monitorizar evolución neurológica.

EFECTOS SECUNDARIOS

Los efectos secundarios más frecuentes asociados al tratamiento con miglustat notificados en los ensayos clínicos fueron diarrea, flatulencia, dolor abdominal, pérdida de peso y temblor.

No existen datos específicos en niños. Sus frecuencias no están establecidas.

INTERACCIONES FARMACOLÓGICAS

Existen datos limitados que sugieren que la administración simultánea de Zavesca (miglustat) y Cerezyme (imiglucerasa) en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 puede dar lugar a una disminución de la exposición al miglustat. No existen interacciones conocidas para el tratamiento de la enfermedad de Niemann Pick C.

DATOS FARMACÉUTICOS

Lista de excipientes

Contenido de las cápsulas: Almidón glicolato sódico, Povidona (K30), Estearato magnésico.
Cápsula: Gelatina, Agua, Dióxido de titanio (E171).

Conservar a temperatura inferior a 30ºC.

Presentaciones comerciales. Las presentaciones disponibles en España pueden consultarse online en el Centro de Información de Medicamentos de la AEMPS (CIMA), http://www.aemps.gob.es/cima , y en http://pediamecum.es en el enlace Presentaciones correspondiente a cada ficha.


BIBLIOGRAFÍA

     •Fichas técnicas del Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS – CIMA [base de datos en Internet]. Madrid, España: Agencia española de medicamentos y productos sanitarios (AEMPS) - [fecha de acceso 26 Junio 2012]. Disponible en: https://sinaem4.agemed.es/consaem/fichasTecnicas.do?metodo=detalleForm
     •L.F.Villa, editor. Medimecum, guía de terapia farmacológica. 16 edición. España: Adis; 2011.
     • M. Pineda Marfá, M.J.Coll Rosell. Enfermedad de Niemann Pick tipos A, B y C. En Sanjurjo P, Baldellou A, eds. Diagnóstico y tratamiento de las enfermedades metabólicas hereditarias, 3ª ed. Madrid: Ergon; 2010. p. 859-69.
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Fecha de actualización: Abril 2015.


La información disponible en cada una de las fichas del Pediamécum ha sido revisada por el Comité de Medicamentos de la Asociación Española de Pediatría y se sustenta en la bibliografía citada. Estas fichas no deben sustituir en ningún caso a las aprobadas para cada medicamento por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) o la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

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